Wisschenschaftler mit einer Pipette und einer Schale

Einzigartige wissenschaftliche Expertise zur Beschleunigung Ihres Programms zur Entwicklung von Gentherapien

Einzigartige In-vivo-Modelle, komplexe Methoden und Verabreichungswege, um Ihre Entwicklung zu optimieren

Gespräch beginnen

Therapiebereich-Expertise für Indikationen wie Neurologie, kardiovaskuläre Erkrankungen, Augenheilkunde, Immunologie und mehr

Maßgeschneiderter Support von Assays für Tests präklinischer Studien, klinischer Studien mit Biomarkern und zur Förderung der Vermarktung Ihrer potenziell therapiebegleitenden Diagnostik

Robuste globale Laborerfahrung zur Unterstützung von 7 FDA-zugelassenen Genersatztherapien

Der ideale Partner zur Erfüllung der Anforderungen von Tests Ihrer Gentherapie in jeder Phase der Entwicklung

Ob Sie nun eine auf viralen Vektoren basierende Therapie, wie ein Adeno-assoziiertes Virus oder ein Lentivirus, entwickeln oder Gen-Editing-Technologien wie CRISPR/cas9 anwenden: Wir stellen Ihnen zum erforderlichen Zeitpunkt die Unterstützung zur Verfügung, die Sie benötigen, um Ihre Entwicklungsziele rechtzeitig und im Rahmen Ihres Budgets zu erreichen.

  • Entdeckung/Präklinische Entwicklung

    Pharmakodynamische Reaktion/Wirkung/Forschung und Entwicklung neuartiger Bereitstellungsformen

    • Längsschnittliche In-vivo-Bildgebung bei Nagetieren (IVIS)In-life, in-vivo Bildgebung bei Nagetieren (IVIS)
    • Vielfalt gezielter chirurgischer Techniken, darunter stereotaktische Chirurgie mit MRT
    • IHC, ELISA
    • Genexpression mittels RT-qPCR und NanoString

    Toxikologie- und Sicherheitsbeurteilung

    • GLP-konforme Modelle von Groß- und Kleintieren
    • GLP-Formulierung, Dosierungsanalyse und Verabreichung, darunter Kompatibilitätstests für Applikationsgeräte
    • Biodistribution und Persistenz qPCR oder ddPCR, RT-qPCR, IHC, ELISA, neutralisierende Antikörper (nAb), Gesamtantikörper (tAb)
    • Histopathologie und IHC; zertifizierte klinische und anatomische Pathologen
    • Zytokin-/Chemokinanalyse: gebündelte Immunassays
    • Klinische Pathologie (z. B. klinische Chemie, Hämatologie, Urinanalyse)
    • Toxikologische Bewertung der voraussichtlichen Dosierung in der Phase I
  • GMP-CMC-Freigabe

    Kritische Qualitätsmerkmale

    • Genomischer und Kapsid-Titer
    • Wirksamkeit
    • Sicherheit und replikationskompetenter Vektor
    • Reinheit und Unreinheiten
    • Identität
    • Stabilität
  • Klinische Studientests

    Patientenauswahl/prädiktive Biomarker

    • Klinische Biomarker (Luminex, MSD, Quanterix, ELISA)
    • Vorbestehende Immunität mittels ELISA, zellbasierter Assays, therapiebegleitender Diagnostik
    • Genomik (einschließlich NGS)

    Sicherheit

    • Abstoßung mittels PCR
    • Zirkulierende Biomarker (mittels Luminex, MSD, Quanterix, ELISA etc.)
    • Immunogenität: ELISpot-Analyse auf Vektor und Transgene
    • ADA des Vektors und Transgens
    • Vektorintegration

    Zielfindung und Patientenauswahl/prädiktive Biomarker

    • Genexpression (NanoString, NGS, PCR, Einzelzell-Sequenzierung)
    • Gebündelte Zytokin- und Chemokin-Assays (MSD, Luminex, Quanterix)
    • IHC
    • Durchflusszytometrie

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